中国科学研究人员正在基因治疗方面的听力损失方面取得了新的进步

7月4日，记者从与东南大学有联系的方尼医院获悉，柴雷雷吉医院教授与多家部门合作，在国际医学梅迪卡天然医学上发表了一项研究工作，以发现与Adenas相关的ADENAS在自动骨膜瘤中与Adenas相关的病毒基因疗法的作用。该医院说，发现具有重要的临床取向价值，预计将在全球范围内提供数百万个遗传性聋哑患者，以期“清楚地倾听世界”。 触摸原因并在耳朵中“改变好基因” 预染色体损失隐性9型（DFNB9），其中该研究的重点是由OTOF基因突变引起的隐性常染色体疾病。人内耳的纤毛细胞为“声音受体”，OTOF基因负责在接收器上产生“突触囊泡”。这是传递声音信号的重要结构。当基因时是异常的，信号不能从耳朵传播到大脑，患者遭受严重或严重的听觉损失。 以前，人工耳蜗是这种类型患者的主要治疗方法。但是，Ch Cows植入物类似于“声音转换器”，只需将声音转换为电信号即可刺激听觉神经。局限性包括声音质量的扭曲和在噪声环境中识别难度，这使得患者难以获得自然的听觉体验。 与共同植入物不同，基因腺泡病毒（AAV）疗法的概念是“解决根部问题”。 AAV自然会用作准确的“基因载体”。 已经通过所有年龄段的有效性评估了十个年龄组。 先前的研究已经证实了崔雷吉（Choi Renji）团队教授及其合作者在治疗非人类灵长类动物和幼儿方面的安全性，有些孩子的听力几乎是正常的。但是，重要的科学问题仍未得到答复。这种对老年患者的适当治疗方法吗？有最佳的治疗窗口吗？ 为了回答这些问题，Chai Renji教授的团队在中国进行了更多的多中心临床试验。这包括在北京和联合医院医学院的山东省的第二人医院（山东省的原始医院）工作。我隶属于我工作的成长医院。总共招募了10例相关听觉障碍患者，以1.5-23.9的OTOF招募，以覆盖幼儿，青少年和成人。在监视的12个月中，我们取得了令人兴奋的结果。 保证安全性，副作用较低。在12个月内，患者只有162个温和的副作用（例如注射部位不适），没有严重的副作用，并确认了治疗的长期安全性。 听力改善改善了显着整个年龄段。在治疗之前，患者应平均听到106 dbs的声音（相当于电锯的咆哮）。治疗后，平均可以清楚地听到52分贝（正常对话量），在治疗的第一个月中显示了62％。青春期患者的平均听觉改善为46 dB，成年人增加到36 dB，其中两个也增加了以达到几乎正常的祈祷能力。这意味着即使是23岁成年患者，也可以通过治疗恢复清晰沟通的能力。 5至8岁的年龄可以是“治疗的黄金时期”。这项研究的另一个重要发现是5至8岁的儿童受益更多。该年龄段的患者比1至5年的患者对多种听觉指标的听觉改善改善。这些矛盾的临床发现令人惊讶。从理论上讲，反转的内耳的完整性和功能早期的提示应该预测对治疗的更好反应，但是这些发现表明，大脑处理新修复的声音的能力随着年龄的增长而有所不同，尚未对此进行研究。 基因疗法在遗传试听损失的患者中带来新的声音 专家告诉记者，一方面，基因疗法可以修复听觉系统的“本地结构”，从而提供更自然和健康的体验。另一方面，青少年和成年人可以通过治疗改善试镜，并打破“只有孩子可以治愈他们”的限制。对于临床实践，发现5至8岁的最佳干预窗口为医生提供了制定个性化治疗计划的科学证据，从而使干预措施更加精确和最大化。通常，这项研究的主要发现不仅扩大了基因治疗DFNB9的治疗窗口，而且还扩大了临床间隔的时间和策略entions对可用于指导发展的治疗的最佳年龄范围进行了样品。 这项研究不仅为治疗DFNB9的听觉损失铺平了新道路，而且还表明，中国已经进入了遗传听力损失疗法的国际边界。将来，随着研究的加深，我们希望允许“基因疗法”征服更多的遗传性疾病，并允许更多的患者恢复健康的生活。 （Jing Ming Reporter，通讯员Cheng Shouqin，制片人Fu Xuesong）